东方净记者刘Yilin于5月20日报道：来自巴基斯坦的AISHA（假名）于今年1月8日患有严重的thalassymia
东方净记者刘Yilin于5月20日报道：来自巴基斯坦的4年姑娘Aisha（化名）患有严重的thalassymia。他于今年1月8日飞往上海接受医疗。国家儿童医疗中心的Zhai Xiaowen教授和Fudan大学附属儿科医院血液学系使用中国基因编辑技术来治疗他。四个多月后，他逃脱了输血，并恢复了正常的生活，这成为外国儿童的第一个患者，从这项中国技术中受益。 CS-101启动的临床研究项目是严重β-半血症的基础药物编辑，由Zhai Xiaowen教授和Zhengxu Bio在2023年编写。AISHA是第一个外国儿科患者TOTHE项目。如今，由于Fudan小儿困难和罕见的多学科联合咨询中心的困难和罕见疾病，治疗团队将由A S持有艾莎（Aisha）的购物中心和热门仪式庆祝她的重生。据报道，作为血液系统中最常见的遗传罕见疾病之一，丘脑贫血在地中海盆地，中东，非洲，亚洲亚洲和东南亚的热带和亚热带地区广泛普遍存在。 Aisha患有严重的β-分类症，需要定期输血才能生存，否则她将死于一系列并发症。今年1月，他的父母将他带到巴基斯坦上海进行医学治疗后，Fudan儿科医院血液学系的多学科团队（MDT）使用中国基因编辑技术来治疗他。该治疗组收集了AISHA的自动造血干细胞，并使用了由上海科学技术大学独立开发的基础编辑器TBE（变压器基础编辑器）的高度精确的可变形式，以准确模拟Healt中的自然有用的基础突变人们为表达γ-球蛋白表达，重建血红蛋白氧的氧，然后将编辑的造血干细胞返回到艾莎的身体，以便他们自己的血红蛋白浓度达到健康人的水平，以便健康的人的水平达到了一个健康的人的水平。输血。小儿医院副主任Zhai Xiaowen教授与Fudan University兼血液学科学系校长，他说，AISHA的成功治疗将有助于迅速促进中国原始基因编辑技术的临床转变，并带来“对全球严重疾病患者的终身治疗方法”的希望。 Fudan儿科医院已建立了一支MDT团队，用于治疗干细胞转移和稀有儿童的治疗，临床，医学和技术以及与RAR诊断和治疗有关的专家的整合E疾病，重点是对干细胞转移的诊断和治疗以及参考儿童的治疗。在2023年推出的Zhengxu Bio CS-101的临床研究中，第一个严重的Fudan儿科患者的β-六 - 接受基础编辑治疗的患者β-Halass的依赖性依赖于近18个月，并且治愈了疾病。今年3月，Zhai Xiaowen教授的团队在意大利佛罗伦萨举行的马洛和骨髓移植学会（EBMT 2025）（EBMT 2025）（EBMT 2025）举行了五项研究结果。 Li Zifeng代表团队发布了口头会议报告。来自中国的原始基因编辑技术引起了国际学者的广泛关注。
